Maladies rares : en France, la recherche progresse

Maladies rares : les dernières innovations françaises

On ne dit jamais assez combien la France est une terre d’innovations avec une recherche médicale de tout premier ordre ! Lundi dernier, des chercheurs ont annoncé le lancement d’une thérapie génique pour guérir la drépanocytose, une maladie de l’hémoglobine qui déforme les globules rouges, endommage les vaisseaux sanguins et fait atrocement souffrir ceux qui en sont atteints.

Jusqu’à maintenant, ils devaient subir une greffe de moelle osseuse ou des transfusions hebdomadaires. Les essais cliniques en cours amènent à penser qu’on saura substituer au gène déficient une copie saine et changer définitivement la vie de milliers de personnes principalement originaires d’Afrique et des Caraïbes.

L’autre innovation présentée par l’institut Imagine me touche de près. La maladie qui m’a rendu aveugle de naissance, l’amaurose congénitale de Leber est en voie d’être guérie. Ma cécité résulte d’une erreur de codage d’un gène, le RPE65. Ce bug m’a rendu aveugle dès les premières secondes de ma vie. Là encore, la thérapie génique consiste a injecté une copie saine du gène défectueux dans l’œil. Les premiers essais sont encourageants, le processus de perte de la vue est stoppé et la vue tend même à s’améliorer. 

Un manque de moyens

Pour généraliser ce genre de thérapies, nous manquons encore de moyens financiers. Cet argent qu’on met plus volontiers dans le superficiel que dans l’essentiel, dans les armements que dans la santé ! Dans les murs et les prisons que dans les écoles et les théâtres ! Il n’est pas interdit de rêver que nos politiques en campagne choisissent de sortir de la folie du monde par le haut en lançant un grand plan mondial d’éradication des maladies rares avant la fin du présent siècle...